Jos haluat vuoristorataa täynnä ylä-, alamäkiä, käänteitä ja käännöksiä, siirrä osa salkusta lääketeollisuuteen tai biotekniikka-alaan. Joka päivä, myös viikonloppuisin, uutisjohdot ovat täynnä näiden yritysten lehdistötiedotteita, joissa esitetään uusia ja kokeellisia lääkkeitä ja yhdisteitä koskevien kliinisten tutkimusten tulokset.
Nämä julkaisut ovat usein täynnä tietoja, joita keskimääräinen henkilö ei ymmärrä. Esimerkiksi 11. heinäkuuta, Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101. 64 + 1. 60% Highstockilla 4. 2. 6 3 tutkimusta Revlimid-lääkkeestä, joka lähetti varastosta 7 prosenttia. Myös 11. heinäkuuta Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61 68-0 87% Created with Highstock 4. 2. 6 ) ja Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35. 32-0. 65% Created with Highstock 4. 2. 6 ) ilmoitti, että FDA hyväksyi tarkistettavaksi täydentävän uuden lääkehakemuksen Eliquis, ennaltaehkäisevä huume keuhkoemboliaan.
SEURAAVA: Biotekniikan ylä- ja alamäet
Mikä on kliininen tutkimus, mitkä ovat eri vaiheet ja miksi näiden kokeiden ja sovellusten tulokset tuottavat usein kaksinumeroisia liikkeitä varastossa?
Mikä on kliininen koe?
Kutsutaan myös interventiotutkimukseen, kliiniseen tutkimukseen osallistuu osallistujille tiettyjä huumeita, lääkinnällisiä laitteita tai käyttäytymismuutoksia tutkimaan sen tehokkuutta. Nämä tutkimukset vertailevat usein uutta lääketieteellistä hoitoa jo olemassa olevalle. Jos se on lääkeaine, kokeellinen yhdiste annetaan tietyille potilaille, kun taas lumekontrolloitu, inaktiivinen yhdiste, jolla ei ole lääketieteellistä vaikutusta, annetaan muille.
Kliinisiä tutkimuksia valvoo usein lääkäri, jolla on muiden lääkäreiden ja lääketieteen ammattilaisten tukihenkilöstö. Heitä rahoittavat usein lääkeyhtiö, yliopisto, yksityinen säätiö tai muut julkiset ja yksityiset organisaatiot.
Mitkä ovat kliiniset tutkimusvaiheet?
Useimmat biotekniikka- ja farmaseuttiset tarinat, joita luet, mainitsevat jotain vaiheen 1, vaihe 2 ja vaiheen 3 tutkimuksista, mutta mitä tämä tarkoittaa?
Huumeiden osalta elintarvike- ja lääkevirasto vastaa kaikkien lääkkeiden julkisesta myynnistä. Virasto vaatii, että kaikki lääkkeet noudattavat samaa reittiä hyväksyntään.
Tutkimuksen uusi lääkehakemus (IND)
Sponsoroiva lääkevalmistaja toimittaa tämän FDA: lle usein sen jälkeen, kun virasto on neuvoinut. Hakemus edellyttää, että yrityksellä on laboratoriossa eläimille tehtyjen testausten tulokset ja miten he aikovat tehdä tutkimuksen ihmisillä. FDA ja asiantuntijaryhmä, nimeltään institutionaalinen tarkistuslautakunta (IRB), päättävät sitten, onko turvallista jatkaa kliiniseen tutkimukseen.
SEE: Pharmaceutical Sector: Onko FDA: n apua tai harmia?
Kliiniset kokeiluprotokollat ​​
IRB tutkii koeprotokollien yksityiskohdat. Tähän kuuluvat osallistujatyypit, testauksen aikataulu, lääkitys ja annostelu, tutkimuksen pituus ja sen tavoitteet. Kun pöytäkirjat hyväksytään, kokeilut alkavat.
Vaihe 1
Vaihe 1 -kokeissa testataan turvallisuutta. Lääke annetaan terveille vapaaehtoisille lääkeaineen yleisimpiä haittavaikutuksia määritettäessä ja sen imeytyessä ja erittymisenä. Yleensä 20-80 henkilöä osallistuu vaiheen 1 kokeisiin.
Vaihe 2
Onko lääke toimii? Lääkkeen antaminen on hyväksytty jatkotutkimukseen, vaihe 2 on tehokkuuden testaus sekä lisäturvallisuuden seuranta. Onko lääkkeellä kliinisesti merkittävää lopputulosta sairaudesta, jolle on tarkoitus hoitaa? Osallistujat ovat niitä, joilla on tauti tai tila, jonka lääke on tarkoitettu. Tähän osaan osallistujat saavat aktiivisen lääkkeen, kun taas toiset saavat lumelääkettä tai muuta lääkettä. Osallistujat vaihtelevat muutamasta kymmeniä yli 300.
SEE: Lääkeyritysten arviointi
Vaihe 3
Onko parempi kuin nykyiset hoidot? FDA ja huumeiden sponsori toimivat yhdessä suunnittelevan vaiheen 3 tutkimuksia. He voivat tutkia lääkettä eri populaatioilla eri annoksilla ja yhdessä muiden lääkkeiden kanssa. Nämä ovat usein kaksoissokkotutkimuksia, joissa osallistujat tai tutkijat eivät tiedä, kuka sai aktiivisen lääkkeen. Vaiheen 3 tutkimukset ovat laajoja - toisinaan kymmeniä tuhansia ihmisiä ympäri maailmaa, mutta FDA: n mukaan useimmat eivät ole suurempia kuin 3 000. Jos lääkkeen on todettu hyödyttävän potilasta enemmän kuin muut lääkkeet, vaikutukset ovat hallittavissa, uusi lääkehakemus jätetään.
Uusi huume-ohjelma
FDA: lla on 60 päivää aikaa päättää, onko hakemus jätettävä tarkistettavaksi. Jos hakemus on puutteellinen, hakemus lähetetään takaisin huumekumppanille. Se voi olla niin yksinkertaista kuin puuttuva paperityö tai kalliita, sillä se ei ole osa kliinistä tutkimusprosessia.
Mahdollinen hyväksyntä
FDA vierailee tuotantolaitoksessa, tarkistaa leimatiedot ja tutkii kaikki kliiniset tutkimustiedot, jotta päättää, hyväksyykö lääke.
Vaihe 4
Vaiheen 4 tutkimuksia tehdään joskus sellaisten vaikutusten tutkimiseksi, jotka ilmenevät, kun lääke on hyväksytty ja hyötyy laajalle. Jos sivuvaikutus on raportoitu merkittävässä määrin potilaita, vaiheen 4 tutkimuksessa voitaisiin pyrkiä määrittämään, onko sivuvaikutus yhdistetty lääkeaineeseen tai lääkkeestä yhdessä toisen tai tiettyjen elintarvikkeiden kanssa.
Prosessia kuvaava infografi, klikkaa tästä.
Miksi Biotekniikka ja farmaseuttiset varastot ovat niin haihtuvia?
Mitä suurempi yritys, vähemmän epäsuotuisat kliiniset tiedot vaikuttavat osakekursseihinsa, mutta pienille yrityksille, jotka voivat kehittää vain yhdenlaista hoitoa, jos se epäonnistuu missä tahansa vaiheessa kliinisessä prosessissa, yrityksen elinkelpoisuus eteenpäin voi olla kysymys.
Amerikkalaisen lääketieteellisen tutkimuksen ja valmistajien (PhRMA) mukaan yksittäisen lääkkeen kehittäminen voisi maksaa jopa $ 1. 3 miljardia dollaria vuonna 2005. Vaikka huumeidenkehityksessä on laaja valikoima hintalappuja, on selvää, että se on kallista. Prosessin missä tahansa vaiheessa lääke voidaan luopua, mikä tarkoittaa sitä, että kaikki tai suurin osa siihen sijoitetuista rahoista on mennyt.
FDA: n mukaan useimmat kehitteillä olevat lääkkeet eivät pääty apteekkien hyllyihin, joten prosessi aiheuttaa suuren dollarin uhkapeliä lääketeollisuudelle.
SEE: Pharmaceutical Phenoms: Amerikan myydyimmät lääkkeet
Toimi
Seuraavan kerran, kun luet lehdistötiedotteita, ajattele, kuinka pitkälle lääke tai laite on kehittymässä. 11. heinäkuuta, Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130, 50-1, 41% Highstockilla 4. 2. 6 yhdiste, jota se kutsuu ALN-TTRsc: ksi. Vaikka tämä loi kaksoisnumeroisia voittoja varastolle, älä tee nopeasti rahaa niille, jotka ilmoittavat varhaisvaiheen tuloksista.
Jos vaiheen 2 tai vaiheen 3 tutkimukset eivät tuota tuloksia, kaikki voitot ja paljon muuta voisivat poistaa yhden päivän. Yleisesti, jos sinulla on pitkän aikavälin näkökulma, etsi yrityksistä, jotka ilmoittavat myöhemmän vaiheen tuloksista. Nämä varastot ovat todennäköisesti pitempiaikaisen pysyvän valta.